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AAV實心率飆升200%！Hieff Trans新型基因遞送系統(tǒng)，讓病毒產(chǎn)能‘質變’突圍
在基因治療與基因功能研究的浪潮中，腺相關病毒（AAV）因其安全性高、靶向性強等優(yōu)勢，成為遞送基因工具的核心載體。然而，AAV病毒包裝過程中實心率低的問題始終困擾著科研與產(chǎn)業(yè)界——空殼病毒比例過高不僅降低有效病毒產(chǎn)量，還增加下游純化成本，甚至影響治療安全性。
AAV病毒實心率
決定產(chǎn)量與成本的關鍵指標
AAV病毒包裝過程中，僅有部分衣殼能成功裝載目的基因片段，形成具有感染能力的“實心病毒”，其余則為無基因內容的“空殼病毒”。實心率直接決定了單位體積培養(yǎng)液中的有效病毒數(shù)量。若實心率低，即使總病毒顆粒數(shù)達標，真正具備功能的病毒占比仍不理想，導致實驗重復性差、動物注射劑量不足或基因治療成本高昂。
傳統(tǒng)轉染試劑常因載體質粒與輔助系統(tǒng)遞送效率不均、細胞毒性大導致包裝過程不穩(wěn)定等問題，導致實心率普遍低于30%。如何在高密度培養(yǎng)中同步提升轉染效率和基因組裝載精準度，成為AAV生產(chǎn)提質增效的核心挑戰(zhàn)。
翌圣新型轉染試劑
四維創(chuàng)新，實現(xiàn)實心率躍升
翌圣生物基于十余年基因遞送技術積累，針對AAV包裝工藝痛點，開發(fā)出新一代高兼容性、低毒高效的新型轉染試劑，通過四大技術突破，將實心率提升200%以上，助力病毒產(chǎn)量翻倍增長！
圖 1. Hieff Trans ®新型轉染試劑修飾分子篩選
智能電荷動態(tài)調控
試劑采用的陽離子聚合物修飾技術，可動態(tài)適配不同質粒的電荷特性，實現(xiàn)多質粒同步高效遞送，確保病毒衣殼組裝與基因組裝載的精準協(xié)同，減少空殼形成。
細胞友好型緩釋遞送
傳統(tǒng)PEI試劑易因瞬間高濃度轉染引發(fā)細胞應激凋亡。翌圣試劑通過優(yōu)化分子量與緩釋結構，在低細胞毒性下維持長時間高效轉染，保障病毒組裝關鍵期的穩(wěn)定性，提升完整基因組裝載效率。
廣譜兼容，靈活適配
無論是懸浮還是貼壁培養(yǎng)工藝，翌圣試劑均能實現(xiàn)>90%轉染效率，且對血清培養(yǎng)基無特殊要求，可無縫銜接現(xiàn)有生產(chǎn)流程，大幅降低工藝開發(fā)成本。
數(shù)據(jù)驗證，效果可量化
測試結果顯示：使用翌圣新型AAV病毒包裝轉染試劑包裝AAV9血清型，實心率較傳統(tǒng)試劑提升1.8倍，顯著減少下游純化步驟中的目標病毒損耗。
實心率200%翻倍提升
圖2.翌圣新型轉染試劑和Company P轉染試劑同時做AAV9病毒包裝，在DNA和轉染試劑比例為1：0.5和1：1時，病毒產(chǎn)量及實心率（病毒原液測試）均顯著優(yōu)于競品
相同病毒產(chǎn)量，轉染試劑用量直接減半
圖3.翌圣新型轉染試劑和Company P轉染試劑效果比較
從實驗室到產(chǎn)業(yè)化
高實心率帶來的全鏈條增益
科研端：實心率提升使同等體積病毒液的動物注射有效性翻倍，減少重復實驗，加速課題進展。
生產(chǎn)端：單位培養(yǎng)體積的有效產(chǎn)量提高，降低培養(yǎng)基、耗材及人工成本，特別適合大規(guī)模GMP生產(chǎn)。
臨床端：高實心率的AAV產(chǎn)品可減少患者給藥劑量，降低免疫原性風險，提升治療安全性。
選擇翌圣
讓每一份投入產(chǎn)出高
產(chǎn)品性能：翌圣新型轉染試劑在多種AAV血清型（如AAV2、AAV5、AAV6、AAV8、AAV9）的生產(chǎn)中展現(xiàn)出的轉染效率，即使在轉染試劑用量減半的情況下，病毒產(chǎn)量依然顯著高于競品，同時具備高實心率和優(yōu)化的復合物體積。
產(chǎn)品資質： DMF備案，嚴格遵循GMP生產(chǎn)規(guī)范，確保產(chǎn)品質量和一致性，滿足國際標準。
質量體系：翌圣生物嚴格遵循GMP質量管理體系生產(chǎn)，并通過ISO13485質量體系認證，確保產(chǎn)品的一致性和可靠性。
滿足IND項目申報：翌圣轉染試劑已成功支持多家客戶完成IND項目申報，涵蓋CDE及FDA等國際標準，為客戶的項目申報提供了有力支持。
產(chǎn)品信息
產(chǎn)品名稱 | 產(chǎn)品規(guī)格 | 產(chǎn)品貨號 |
Hieff Trans® PEI AAV Transfection Reagent轉染試劑 | 1 mL /10 mL /100mL | 40823ES03/40823ES10 /40823ES60 |
Hieff Trans® PEI AAV Transfection Reagent-GMP轉染試劑 | 10 mL /100 mL/1L | 40824ES10/40824ES60 /40824ES80 |
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