基因療法治療線粒體疾病邁出關鍵一步

近日，來自美國俄勒岡健康與科學大學的研究人員在學術期刊nature在線發(fā)表了一項研究進展，他們在利用全新的基因和干細胞療法治療線粒體疾病方面邁出了關鍵的*步。
 
在美國，每年有1000～4000名新生兒患有線粒體DNA疾病，線粒體DNA突變會引起許多嚴重疾病的發(fā)生，其中包括糖尿病、耳聾、眼病、胃腸道疾病、心臟病、癡呆以及其他一些神經(jīng)相關疾病。但到目前為止仍沒有有效的方法能夠對線粒體DNA相關疾病進行有效治療。
 
在該項研究中，研究人員從一些攜帶線粒體DNA突變的兒童和成年人身上搜集了皮膚細胞，將皮膚細胞中的細胞核與健康捐贈者提供的卵細胞細胞質(zhì)進行匹配，利用這種技術，研究人員獲得了含有正常線粒體的胚胎干細胞。
 
他們希望在未來應用這種技術更正線粒體DNA突變，對健康細胞進行擴增之后重新導入到病人體內(nèi)用以替代疾病組織。核移植技術相比于經(jīng)典的基因治療方法更加，并且不需要病毒載體對人工合成的DNA進行運送，更加安全。
 
領導該項研究的Shoukhrat Mitalipov這樣說道："我們現(xiàn)在可以對那些親人患有線粒體疾病的家庭說，我們已經(jīng)看到了線粒體疾病治愈的曙光。在過去的幾年中我們一直致力于獲得用于該類型疾病治療的干細胞，而這項研究標志著我們已經(jīng)在這條路上邁出了關鍵的*步。利用基因和細胞聯(lián)合治療的方法可以避免器官捐贈出現(xiàn)的不匹配問題，在未來我們可以利用這項技術獲得健康組織替代病人的疾病組織，同時不會出現(xiàn)排斥反應。