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基因療法的概念zui早來自20世紀(jì)中期，而且該療法被認(rèn)為是一種革命性的技術(shù)有望治療幾乎任何一種疾病。在新世紀(jì)初期，研究者就在一項(xiàng)小規(guī)模臨床試驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)逆轉(zhuǎn)錄病毒療法具有一定的臨床效力，其可以治療幫助治療致死性免疫缺陷障礙的患兒。
這項(xiàng)試驗(yàn)成功隨機(jī)便因大量治療的兒童患上載體相關(guān)的白血病而蒙上了陰影，隨后研究者就強(qiáng)調(diào)了理解載體生物學(xué)（媒介生物學(xué)）的重要性，從而就可以幫助更為有效、安全且具有特異性的新一代載體，其中基于HIV-1慢病毒屬的載體（慢病毒載體）目前正被廣泛用于基礎(chǔ)和應(yīng)用研究中。
來自阿姆斯特丹大學(xué)的研究者Ben Berkhout開發(fā)出了一種組合性的RNA干擾基因療法來治療HIV感染者，盡管目前抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法可以降低HIV感染者的發(fā)病率和死亡率，并且明顯改善感染者的生活質(zhì)量，但其并沒有*抑制病毒的復(fù)制，而且還會(huì)產(chǎn)生一種持久性的潛在病毒庫；此外，抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法的效應(yīng)可以被耐藥性的HIV-1突變體所抑制，主要是由于病毒非常易于突變，因此研究者需要開發(fā)新型療法來有效抑制病毒的復(fù)制。
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