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基因“魔剪”進一步被證實 臨床治療效果好
2020年06月05日 11:35:13
來源：化工儀器網(wǎng) 點擊量：5920
基因編輯，大家都對這個名詞不陌生，在這個科技飛速發(fā)展的時代，基因技術的神奇確是每個人都有所耳聞的?；蚓庉嬍且环N相對來說，較為新興的生物技術，能精確地對生物體基因組的特定目標基因，進行修飾。
【化工儀器網(wǎng) 科技前沿】基因編輯，大家都對這個名詞不陌生，在這個科技飛速發(fā)展的時代，基因技術的神奇確是每個人都有所耳聞的?；蚓庉嬍且环N相對來說，較為新興的生物技術，能精確地對生物體基因組的特定目標基因，進行修飾。
發(fā)展之初，開始的基因編輯技術，只能做到，把外源的或內源的基因遺傳物質，沒有定向地隨機插入被試驗的宿主基因組中，然后再定點編輯想要編輯的目標基因。其實，這項技術是依賴于經(jīng)過基因工程改造的核酸酶，也稱“分子剪刀”。這把剪刀可以在基因組中的特定位置，產(chǎn)生位點特異性雙鏈斷裂，從而誘導生物體修復雙鏈斷裂。
由于在這個修復的過程中很容易出錯，會導致靶向突變，而這種靶向突變實則也就是基因編輯。一直以來，基因編輯技術由于能夠高效率、有目標地對定點基因組進行編輯改變，實現(xiàn)直接改變病原細胞結構或自身免疫結構的效果。因此，這項技術在對人類細胞結構的研究、治療、改良等方面，都展示出了無窮的潛力。
認識到基因編輯的強大功能后，人們開始加大力度進行投入。近些年，再加上與其相關技術的發(fā)展，基因編輯技術已經(jīng)開始應用于基礎理論研究和生產(chǎn)應用中。至今，在第三代基因編輯技術系列中，號稱為“魔剪”的CRISPR/Cas9基因編輯技術不斷和各項成果伴隨亮相，加速了人們對其的了解。
毋庸置疑，這把魔剪已深入應用于各種臨床研究中，此前各媒體均有多次報道。但是，一直以來，基因魔剪技術的運用也都處于研究和實驗階段，并沒有在人身上證明它對于惡性腫瘤的治療效果。
為了進一步證實CRISPR基因編輯在腫瘤治療領域的可行性，科學家繼而在患癌者身上進行了實際治療。據(jù)科技日報消息得知，這個研究成果日前，以論文形式在《自然·醫(yī)學》在線發(fā)表，展示了CRISPR用于腫瘤治療的人體I期臨床試驗結果。據(jù)悉，該研究的試驗對象是晚期非小細胞肺癌患者，科學家通過使用“魔剪”技術，編輯了非小細胞肺癌患者T細胞的PD-1基因，然后再回輸?shù)交颊唧w內展開治療。
經(jīng)過專家介紹，目前，已入組的十一例經(jīng)過常規(guī)治療且無效的晚期患者，在接受基因編輯T細胞回輸治療后，均無出現(xiàn)三級以上的副作用。更為驚喜的是，這其中有3例接受治療的患者已經(jīng)達到了近兩個月的穩(wěn)定的療效。此外，脫靶事件的中位突變頻率僅0.05%。
如今，癌癥是威脅人類生命的一大殺手，化療、放療等常規(guī)腫瘤治療手段，往往都是殺敵一千，自損八百，對人體免疫系統(tǒng)會造成較大損傷。隨著腫瘤免疫治療和細胞治療時代的開啟，盡快開發(fā)創(chuàng)新的細胞生物治療技術和產(chǎn)品也成為腫瘤患者和臨床專家的共同期待。
那么，此番治療已經(jīng)證明了CRISPR基因編輯在腫瘤治療領域的可行性，人們能否用這種前沿的基因編輯技術直接對抗惡性腫瘤呢？這些巨大的風險基因編輯是如何保證臨床試驗的準確性的呢？如果企業(yè)一旦剪錯了一個基因，就容易導致出現(xiàn)脫靶風險。所以，人們需要在操作中更加謹慎，注意這種風險的主要表現(xiàn)為生殖細胞和胚胎干細胞編輯，并為癌癥編輯成熟T細胞成體細胞方面的治療，如此，這種技術的臨床風險要小得多。
希望未來，基因編輯技術隨著工藝流程的進一步優(yōu)化，精度可以更好把控，并且，用于治療的成本也可以明顯下降。相信基因編輯技術不會令人們失望，將成為人們戰(zhàn)勝病魔的利器。
資料來源：科技日報、百度百科
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