病毒載體生產(chǎn)上游工藝的核心物料——轉(zhuǎn)染試劑
細(xì)胞與基因治療（Cell and Gene Therapy, CGT）根據(jù)治療途徑可分為體內(nèi)（in vivo）基因治療和體外（ex vivo）基因治療。細(xì)胞治療技術(shù)以體外治療方式為主，指將患者的細(xì)胞在體外進(jìn)行遺傳修飾后回輸，達(dá)到治療的效果。基因治療技術(shù)則以體內(nèi)治療方式為主，指將攜帶治療性基因的病毒或非病毒載體直接遞送到患者體內(nèi)。這種直接在基因?qū)用娌僮骱椭委?，有望從根本上治愈疾病，尤其在罕見病等傳統(tǒng)藥物較為局限的領(lǐng)域，具備較高臨床價值。在CGT中，使用的載體可以分為病毒載體和非病毒載體；迄今為止，大多數(shù)CGT療法使用病毒載體作為基因遞送的載體。根據(jù)《An Analysis Of The Gene Therapy Viral Vector Landscape》，目前常用的病毒載體包括腺相關(guān)病毒（AAV）、慢病毒（LV）、腺病毒（AdV）、逆轉(zhuǎn)錄病毒（RV）和溶瘤病毒等。人工改造的病毒是目前CGT中常用的載體。病毒載體優(yōu)化升級則貫穿了整個基因治療的發(fā)展史，感染效率更高、安全性更好的病毒載體的使用也是近年CGT取得成功的關(guān)鍵推動因素。根據(jù)ASGCT數(shù)據(jù)，89%在研CGT項目采用病毒載體作為遞送系統(tǒng)，腺相關(guān)病毒和慢病毒是最為常見的載體類型，分別常用于基因治療和CAR-T等產(chǎn)品。病毒載體作為CGT產(chǎn)品的重要物料之一，其制備是一個復(fù)雜的過程，需要將帶有編碼病毒和目的基因的質(zhì)粒在轉(zhuǎn)染試劑協(xié)助轉(zhuǎn)入工具細(xì)胞，進(jìn)而生產(chǎn)帶有目的基因的病毒載體，再通過提取、純化、過濾得到所需的病毒載體。其生產(chǎn)工藝可分為上游的病毒擴(kuò)增與下游的病毒純化、罐裝。國家藥監(jiān)局《藥品管理法實施條例征求意見》、CDE《體外基因修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》、《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》、《體內(nèi)基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》以及10月底發(fā)布的《細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)質(zhì)量管理指南（試行）》等一系列規(guī)范文件的出臺，逐步完善了CGT相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)，形成了全面有效的監(jiān)管。進(jìn)行符合 GMP 標(biāo)準(zhǔn)的生產(chǎn)是CGT產(chǎn)品的關(guān)鍵要求，且隨著候選產(chǎn)品的研發(fā)與推進(jìn)，申報 IND、臨床試驗和商業(yè)化生產(chǎn)對于 GMP 產(chǎn)能的需求逐步提高。近年來，由于基因治療新藥研發(fā)投入的快速增加，全球范圍內(nèi)的病毒載體GMP 產(chǎn)能接近瓶頸，具備大規(guī)模、高靈活性的 GMP 生產(chǎn)平臺已成為基因治療CDMO 企業(yè)的重要競爭優(yōu)勢。全球CGT市場38%產(chǎn)能小于100L，病毒載體的生產(chǎn)能力需要增加5-500倍才能滿足最終的商業(yè)需求。目前行業(yè)平均等待時間為16個月，甚至長達(dá)兩年。病毒放大生產(chǎn)工藝難度大，全球只有20%企業(yè)有>2000L懸浮培養(yǎng)能力。未來2-3年內(nèi)，行業(yè)都將處于產(chǎn)能短缺階段，CGT企業(yè)和CGT的CDMO公司均在持續(xù)推進(jìn)GMP產(chǎn)能擴(kuò)充。目前大規(guī)模瞬時轉(zhuǎn)染依然是病毒載體的主要生產(chǎn)方式。轉(zhuǎn)染試劑作為上游病毒生產(chǎn)的重要原物料之一，對病毒載體的產(chǎn)能具有重要影響。轉(zhuǎn)染試劑的轉(zhuǎn)染效率、穩(wěn)定性都直接影響著大規(guī)模病毒載體生產(chǎn)的產(chǎn)能與周期。因此，采用GMP級別的物料，有利于對產(chǎn)品質(zhì)量的控制以及良好的溯源性，并方便質(zhì)量保證部門的放行，確保產(chǎn)品的合規(guī)性。翌圣生物經(jīng)過多年的技術(shù)積累，推出PEI轉(zhuǎn)染試劑，為國內(nèi)CGT賽道提供優(yōu)質(zhì)穩(wěn)定的產(chǎn)品和高效便捷的供應(yīng)能力，可以幫助從事CGT相關(guān)的廣大企業(yè)制備安全高效的病毒載體，助力產(chǎn)品符合監(jiān)管要求并用于人類疾病的預(yù)防與治療，共同加速國內(nèi)CGT的發(fā)展。PEI轉(zhuǎn)染試劑擁有2個質(zhì)量等級的PEI轉(zhuǎn)染試劑：非GMP級別的Hieff Trans® PEI轉(zhuǎn)染試劑與GMP級別的Hieff Trans® PEI Transfection Reagent-GMP，分別用于研發(fā)與生產(chǎn)環(huán)節(jié)，滿足細(xì)胞基因治療的質(zhì)量和監(jiān)管要求。該系列產(chǎn)品品質(zhì)穩(wěn)定，方便從研發(fā)方案過渡到放大規(guī)模的生產(chǎn)方案的順利切換，有效保障病毒載體產(chǎn)品前后質(zhì)量的一致性，降低摸索驗證的時間成本與費用損耗。1.致力于大規(guī)模瞬時基因表達(dá)的低成本病毒與蛋白生產(chǎn)2.提供研發(fā)與臨床生產(chǎn)不同等級產(chǎn)品5.現(xiàn)貨供應(yīng)，產(chǎn)能充足，批次穩(wěn)定產(chǎn)品名稱 | 貨號 | 規(guī)格 |
Hieff Trans® PEI轉(zhuǎn)染試劑 | 40820 | 1.5 mL/10 mL/100 mL |
Hieff Trans® PEI Transfection Reagent-GMP | 40821 | 1 L/10 ml/100 ml |
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